1 час назад
4
Российские и французские ученые создали инструмент, позволяющий редактировать ту часть ДНК, которая находится не в ядре клетки, а в специализированных органеллах-митохондриях, отвечающих за производство молекул, необходимых для снабжения энергией всех остальных частей клетки. Разработка ускорит создание лекарств и изучение большого числа болезней, вызываемых мутациями в митохондриальной ДНК, сообщила пресс-служба Российского научного центра хирургии (РНЦХ) им. Петровского.
К числу подобных заболеваний относится множество генетически обусловленных тяжелых и смертельно опасных болезней, в том числе синдром Лея, митохондриальная миопатия, а также тяжелые формы сахарного диабета, чье появление сопровождается развитием глухоты. Как именно возникают "опечатки" в структуре генома митохондрий и как клетки исправляют разрывы в спиралях мтДНК, ученые пока не знают, что связано со сложностями в изучении процессов внутри этих органелл, отделенных двойной мембраной от остальных частей клетки.
Исследователи еще в 2018 году предложили использовать для проведения подобных исследований геномный редактор CRISPR/Cas12a, адаптированный для взаимодействия с митохондриальной ДНК и способный управляемым образом удалять из нее крупные последовательности генетических "букв"-нуклеотидов. Подобным образом можно изучать функции мтДНК и последствия появления различных типов мутаций.
Последующие шесть лет российские и французские исследователи потратили на разработку и проверку отдельных компонентов этой технологии, при помощи которой им недавно удалось успешно внести изменения в структуру митохондриальной ДНК в культуре эмбриональных клеток почки человека. Для этого ученые соединили одну из версий белка Cas12a со специальной последовательностью аминокислот, которая позволяет белкам проникать внутрь митохондрий.
Этот модифицированный фермент исследователи успешно использовали для удаления больших участков из человеческой мтДНК, чья длина составляет несколько тысяч "букв", что воспроизводит процесс формирования некоторых генетически-обусловленных болезней. В перспективе это позволит изучать механизмы развития подобных заболеваний, а также создавать культуры клеток с поврежденной мтДНК, пригодные для испытания лекарств от таких болезней, подытожили исследователи.
